Los medicamentos huérfanos son aquellos que se utilizan para tratar enfermedades raras. También se les llama "huérfanos". Parece que si la enfermedad es rara, entonces es difícil encontrarla.
Existe una paradoja. A pesar de la rareza, en conjunto hay muchos pacientes con tales diagnósticos. Por ejemplo, en los países europeos hay 30 millones de ellos, es decir, aproximadamente cada 15 personas padece una enfermedad huérfana. Los medicamentos especiales están destinados a su tratamiento.
Registro de medicamentos huérfanos
Estos medicamentos suelen seguir el mismo proceso de producción y registro que los medicamentos convencionales. Pero se les otorgan algunos beneficios que animan a los fabricantes a invertir en sus desarrollos.
La intervención del gobierno para apoyar la producción se presenta de diversas maneras: exenciones e incentivos fiscales, acceso simplificado al mercado interno, subsidios para el desarrollo, exclusividad ampliada en el mercado.
Quién asigna el estado
Estatus de medicamento huérfano asignadomedicamentos por el Comité de Medicamentos Huérfanos, Agencia Europea de Medicamentos. Luego aprobado por la Comisión Europea. Solo después de esto se emite el certificado de registro.
Requisitos
Para que una solicitud de orfandad sea aprobada, debe cumplir con los siguientes requisitos:
- Debe utilizarse para diagnosticar, tratar o prevenir una enfermedad crónica o potencialmente mortal.
- La enfermedad no debería afectar a más de 5 personas de cada 10.000 en la Unión Europea o debería ser poco probable que las ventas de un producto farmacéutico cubran los costes necesarios para desarrollarla.
- No existe un método apropiado para diagnosticar, tratar o prevenir la enfermedad o, si se crea, el medicamento en cuestión debería ayudar a los pacientes con tal dolencia.
Al nivel de la ley
En Rusia, a fines de marzo de 2010, se aprobó el proyecto de ley "Sobre la circulación de medicamentos", que prevé la regulación estatal de los precios de los medicamentos que se consideran esenciales y vitales. Al mismo tiempo, no se hizo mención de los llamados medicamentos huérfanos en la versión final. Tal enmienda desapareció de la ley después de la primera revisión por parte de la Duma del Estado.
Debido a esto, varias docenas de fundaciones benéficas se unieronen un discurso al presidente de Rusia. Pidieron legalizar la circulación de medicamentos huérfanos y simplificar el régimen para su importación y registro en el país.
Como resultado, se publicó una declaración oficial en el sitio web del Ministerio de Salud. Así, se ha simplificado el procedimiento para la importación de dichos medicamentos. Ahora no son más de 5 días.
Permiso de importación para uso personal se expide en formato electrónico con firma digital. Gracias a esto, los pacientes de regiones remotas no tendrán que visitar la capital, hacer fila en las oficinas para obtener el permiso.
Enfermedades huérfanas
Ejemplos de enfermedades huérfanas son:
- Mucopolisacaridosis. Enfermedad hereditaria en forma grave, que se refiere a trastornos metabólicos. En Rusia, en promedio, unas 15 personas nacen con esta enfermedad cada año.
- Hemofilia. Patología hereditaria en la que se diagnostica una deficiencia de un factor de coagulación de la sangre, lo que ralentiza el proceso. Se han registrado 8.000 pacientes en Rusia.
- Candidiasis mucosa crónica. El agente causal es un hongo del género Candida. Generalmente ocurre en niños menores de 18 años.
Además, esta lista incluye mucormicosis, zigomicosis, timoma, sarcoma maligno de tejidos blandos, fibrosis quística, hiperprolactinemia, síndrome de Rett, colitis ulcerosa gástrica, síndrome de Majid, aniridia. Estas no son las únicas patologías huérfanas, su lista es mucho más larga.
Lista de drogas populares
Los medicamentos huérfanos más famosos para las enfermedades son:
- "Soliris". El principio activo es eculizumab. El medicamento es un inmunosupresor. Indicaciones de uso: síndrome hemolítico-urémico atípico, así como hemoglobinuria paroxística nocturna. Las contraindicaciones incluyen portar meningitis por Neisseria, infección activa, f alta de vacunación, patología hepática y renal grave.
- "Enplato". El principio activo principal es romiplostim. El medicamento se prescribe para la púrpura trombocitopénica idiopática.
- "Elapraza". El componente principal es la idursulfasa. El medicamento se prescribe para la mucopolisacaridosis tipo 2.
- "Trucklear". El ingrediente principal de la droga es bosentan. Se utiliza para la hipertensión pulmonar.
- "Enbrel". El medicamento contiene etanercept. Se prescribe para la artritis juvenil de inicio sistémico.
- "Veamos". El ingrediente activo es galsulfasa. La herramienta se utiliza para la mucopolisacaridosis del cuarto tipo.
- "Actemra". Contiene tocilizumab. Se prescribe para la artritis juvenil de inicio sistémico.
- "Revoleyd". El principio activo es eltrombopag. La herramienta se utiliza para la púrpura trombocitopénica idiopática.
- "Aldazurim". La sustancia principal es laronidasa. Se prescribe para la mucopolisacaridosis tipo 1.
- "Ilaris". El principio activo es canakinumab. El remedio se utiliza para la artritis juvenil de inicio sistémico.
- "Privilegiado". SuEl principio activo es inmunoglobulina humana. El remedio se prescribe para la púrpura trombocitopénica idiopática.
- "Replicar". El principio activo es agalsidasa alfa. Se prescribe para la enfermedad de Fabry.
- "Exjade". El principio activo es deferasirox. El remedio se usa para la anemia aplásica no especificada.
- "Orfadín". El principio activo es nitisinona. Se prescribe para la tirosinemia.
- "Adempas". Contiene riociguat. Se prescribe para la hipertensión pulmonar.
- "Opsumito". Contiene macitentán. Se utiliza para la hipertensión pulmonar.
- "Revación". Contiene sildenafilo. Recetado para la hipertensión pulmonar.
- "Miozima". El componente principal es la alglucosidasa alfa. El fármaco se utiliza para la enfermedad de Pompe.
- "Velo". El principio activo principal es miglustat. Se prescribe para las esfingolipidosis.
- "Ventavis". Contiene iloprost. Recetado para la hipertensión pulmonar.
- "Fabrazim". Contiene agalsidasa beta. Se prescribe para las esfingolipidosis.
- "Volibrís". El compuesto activo es ambrisentán. Recetado para la hipertensión pulmonar.
- "Ilomedin". El principio activo es iloprost. El medicamento se usa para la hipertensión pulmonar.
Esta lista de medicamentos huérfanos se considera la más popular entre los recetados para enfermedades.
Contraindicaciones
Está prohibido tomar drogas cuandomayor susceptibilidad al compuesto activo del fármaco, así como en formas graves de patologías hepáticas y renales. Los niños se dan solo después del permiso del médico.
Conclusión
Así, la lista de medicamentos huérfanos es una lista de medicamentos que se prescriben para enfermedades del grupo del mismo nombre. Tales patologías se consideran raras.
Para el desarrollo de medicamentos huérfanos, se brindan incentivos a las empresas. El registro se realiza de la misma manera que para otros productos farmacéuticos, pero con confirmación adicional de la comisión correspondiente.
En cuanto a los pacientes, hay que recordar que sólo un médico debe prescribir un medicamento. No se recomienda la autoadquisición de medicamentos, ya que es posible que no produzca el resultado deseado, sino que solo agrave el curso de la enfermedad.
